){kind=link}
Kingdom Therapeutics, brytyjsko-irlandzka firma biotechnologiczna, przekroczyła „ważny kamień milowy” w swojej ambitnej drodze do rozpoczęcia badań klinicznych nad konopiami indyjskimi i zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD).
W styczniu młoda firma ogłosiła, że wybrała główną organizację badawczą (CRO) Novotech do przeprowadzenia badań klinicznych fazy 1b/2a swojego głównego produktu, KT-20610.
Po zakończeniu obecnej rundy finansowania i rozpoczęciu badań klinicznych Kingdom ma nadzieję otworzyć drzwi do stosunkowo nietkniętego obszaru badań nad kannabinoidami, koncentrując się nie tylko na pilnej potrzebie innowacyjnych terapii w ASD, ale także na poważnych problemach żołądkowo-jelitowych, takich jak nadprzepuszczalność jelit.
Jej współzałożycielka i dyrektor generalna, profesor Liz Shanahan, powiedziała MEDCAN24: „Nasze badania na zwierzętach wykazały poprawę przepuszczalności jelit, zmniejszenie stanu zapalnego jelit i obniżenie markerów stanu zapalnego w mózgu.
„Sugeruje to, że działanie kannabinoidów wykracza poza przekraczanie bariery krew-mózg i uspokajanie osób; w grę wchodzi głębszy wpływ fizjologiczny”.
Kingdom Therapeutics
Firma Kingdom została założona w 2019 r. przez „grupę naukowców i ojca dziecka z autyzmem”, a jej podstawowym celem było zaspokojenie potrzeby większej liczby badań klinicznych.
„Obecnie istnieją obiecujące historie sugerujące, że marihuana ma wpływ na osoby z autyzmem, zarówno dzieci, jak i dorosłych. Nie ma jednak jasności co do optymalnej proporcji, czy sam CBD jest skuteczny, czy też konieczny jest preparat o wysokiej zawartości THC lub niskiej zawartości CBD. Obecne dane są zbyt niespójne” – kontynuuje Shanahan.
„Od tego zaczęliśmy. Zdecydowaliśmy – być może naiwnie, być może mądrze – że właściwą rzeczą jest przeprowadzenie rygorystycznych badań klinicznych nad kannabinoidami, aby sprawdzić, czy jest w tym coś więcej niż tylko niepotwierdzone dowody”.
Przez długi czas stanowiło to główną barierę dla ekspansji leczenia medyczną marihuaną w ramach NHS. W niedawno przeprowadzonej debacie parlamentarnej na temat dostępu do medycznej marihuany, nowa minister stanu w Departamencie Zdrowia i Opieki Społecznej, Karin Smyth, powtórzyła potrzebę przeprowadzenia większej liczby badań klinicznych przed wdrożeniem jakiejkolwiek poprawy dostępu dla pacjentów.
Dążąc do ostatecznego „pełnego zatwierdzenia regulacyjnego” swoich produktów na wielu rynkach, firma jest coraz bliżej rozpoczęcia pierwszych badań klinicznych i jest obecnie w trakcie rundy finansowania, aby pokryć kosztowny proces.
Według Shanahana, Kingdom może przeprowadzić swoje badania za około 4 mln funtów, ale poszukuje około 10 mln funtów na dalsze rozszerzenie badań.
„Szczerze mówiąc, chcemy osiągnąć znacznie więcej – w szczególności nasze badania nad mikrobiomem jelitowym i innymi obszarami, które mogą przynieść ogromną wartość społeczności autyzmu, społeczności badającej kannabinoidy i szerszej dziedzinie nauki”.
Dzięki wstępnemu finansowaniu zabezpieczonemu przez Five Horizons Capital, który wcześniej finansował Argent Biopharma (wcześniej MGC Pharmaceuticals), Kingdom był w stanie sformalizować swoje partnerstwo z Novotech w celu przeprowadzenia badania.
Badania kliniczne
Firma Kingdom współpracowała z Novotech podczas wstępnych rozmów z Agencją ds. Żywności i Leków (FDA), starając się „ocenić ich komfort” w odniesieniu do podejścia Kingdom.
Badania kliniczne, które mają zostać przeprowadzone w Australii, skupią się na dwóch kluczowych składnikach aktywnych, oczyszczonych formach CBD i THC, z których oba są dostarczane przez Celadon Pharmaceuticals.
W ramach badań przedklinicznych na myszach, Kingdom twierdzi, że określił potencjalne skuteczne dawki i proporcje dla badania.
„Przełożenie z modeli zwierzęcych na ludzi nigdy nie jest proste, ale wszystkie obecnie zatwierdzone produkty farmaceutyczne związane z autyzmem zostały opracowane przy użyciu tego modelu. Tak więc, jeśli chodzi o rozwój farmaceutyczny, jesteśmy tak pewni, jak to tylko możliwe w tak złożonym procesie”.
Początkowo badania na ludziach będą prowadzone z udziałem dzieci i „stosunkowo niskiej dawki” łączącej czyste CBD i THC, ale firma „planuje w pewnym momencie zbadać dorosłych”.
Badania będą koncentrować się na poprawie zachowania, ale obejmą również zdrowie jelit. Wiele dzieci z autyzmem cierpi na problemy żołądkowo-jelitowe, w tym nadprzepuszczalność jelit (powszechnie znaną jako „nieszczelne jelita”).
Podczas wstępnych testów na myszach, Kingdom był w stanie wykazać poprawę przepuszczalności jelit, zmniejszenie stanu zapalnego jelit i obniżenie markerów stanu zapalnego w mózgu.
„Kluczową częścią naszych badań jest określenie właściwej kombinacji kannabinoidów zarówno dla efektów jelitowych, jak i neurologicznych” – kontynuowała.
Poszukuje ona również preparatów „przyjaznych dzieciom”, które umożliwiłyby im zmniejszenie wymaganych dawek CBD i THC poprzez zwiększenie biodostępności, łagodząc w ten sposób skutki uboczne innych leków kannabinoidowych, takich jak Epidyolex, który stosuje bardzo wysokie dawki.
Autyzm sam w sobie nie jest pojedynczym schorzeniem – to szerokie spektrum, a każde dziecko jest inne. Uważamy jednak, że istnieją określone kohorty z określonymi profilami objawów, które byłyby odpowiednimi kandydatami do naszego badania.
„Mamy nadzieję, że wkrótce rozpoczniemy badania kliniczne, gdy nasza runda finansowania zostanie w pełni zakończona. Oczywiście chcielibyśmy, aby stało się to jutro, ale biorąc pod uwagę obecne warunki rynkowe, wiemy, że może to zająć trochę czasu”.