Lek CBD o pełnym spektrum działania na zaburzenia ze spektrum autyzmu w fazie 2 badań klinicznych w USA

DeFloria, spółka joint venture Charlotte’s Web Holdings i Ajna BioSciences, zbliża się do rozpoczęcia drugiej fazy badań klinicznych nad AJA001, lekiem botanicznym na bazie kannabinoidów (FDA) opracowanym w celu leczenia objawów behawioralnych związanych z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD).

W lutym 2025 r. firma ogłosiła, że jej wniosek Investigational New Drug (IND) dotyczący badań klinicznych fazy 2 został zatwierdzony przez FDA, co oznacza pierwszy w historii lek oparty na CBD o pełnym spektrum działania.

Po uzyskaniu zgody firma przygotowuje się teraz do rozpoczęcia rekrutacji 60 uczestników w wieku 13-29 lat do 12-tygodniowego badania w celu ustalenia schematu miareczkowania i sygnałów skuteczności w celu określenia poziomów dawkowania w ewentualnych badaniach fazy 3.

W niedawno opublikowanym wywiadzie w Medical Leader Joel Stanley, dyrektor generalny Ajna BioSciences i prezes DeFloria, powiedział, że badanie rozpocznie się wkrótce.

„Tak więc, jak tylko zamkniemy tę rundę, przejdziemy do testów fazy 2, a następnie prawdopodobnie minie od 14 do 16 miesięcy, zanim uzyskamy wyniki. Od tego momentu zaczniemy szukać przyszłych partnerów komercjalizacyjnych i przyjrzymy się odpowiednim sposobom finansowania większych badań fazy 3”.

Zgodnie z określonym harmonogramem, DeFloria spodziewa się, że badania fazy 3 rozpoczną się w przyszłym roku, przed ostatecznym zatwierdzeniem przez FDA w 2030 roku.

Stałby się pierwszym lekiem o pełnym spektrum działania i jedynym piątym lekiem botanicznym zatwierdzonym przez FDA, zajmując miejsce obok Epidiolexu firmy Jazz Pharmaceutical o wartości 1 mld USD, który został zatwierdzony w 2018 roku.

Jednak według Stanleya, bycie firmą z siedzibą w USA oznaczało, że proces był znacznie trudniejszy niż w przypadku jej brytyjskiego odpowiednika farmaceutycznego.

„Od 2018 roku (kiedy USA zalegalizowały konopie), jeden lek CBD, Epidiolex, opracowany przez GW Pharmaceuticals, został zatwierdzony do stosowania w bardzo rzadkich diagnozach padaczki” – wyjaśnił.

„Czysty lek CBD – bardzo różniący się od naszego leku AJA001 – wyprodukowany przez brytyjską firmę oznaczał, że nie potrzebowali oni licencji na produkcję z Wykazu 1. Jednak w przypadku firm amerykańskich DEA uważała CBD za lek z Wykazu 1 do 2019 roku. Tak więc brytyjska firma była w stanie przyspieszyć ten proces”.

Potrzeby rynku są znaczne. ASD dotyka około 1 na 36 dzieci w USA, a obecnie istnieją tylko dwa leki zatwierdzone przez FDA, oba atypowe leki przeciwpsychotyczne znane z poważnych skutków ubocznych i słabej długoterminowej tolerancji.