Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała status „przełomowej terapii” (BTD) preparatowi VER-01, flagowemu lekowi na bazie konopi o pełnym spektrum działania, opracowanemu przez firmę Vertanical z siedzibą w Monachium, co stawia go w doskonałej pozycji do tego, by stać się pierwszym zatwierdzonym przez FDA lekiem przeciwbólowym pochodzenia konopnego i dopiero drugim tego typu zatwierdzeniem od czasu Epidiolexu w 2018 roku.
Status BTD przyznany preparatowi VER-01 przez FDA 18 maja 2026 r. jest zarezerwowany dla leków eksperymentalnych wykazujących potencjał znacznej poprawy w stosunku do istniejących terapii w przypadku poważnych schorzeń.
Chociaż nie oznacza to, że firma Vertanical uzyskała już zatwierdzenie FDA dla swojego nieopioidowego leku na przewlekły ból krzyża, stanowi to znaczący kamień milowy w przygotowaniach firmy do uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na pierwszych rynkach europejskich w ciągu kilku tygodni.
Wydarzenie to ma miejsce zaledwie kilka tygodni po tym, jak Stany Zjednoczone oficjalnie przeniosły medyczną marihuanę do wykazu III, uznając po raz pierwszy w historii korzyści medyczne wynikające z leczenia konopiami indyjskimi.
Jak MEDCAN24 donosiło w grudniu, przyznanie statusu VER-01 nastąpiło po dwóch randomizowanych badaniach kontrolowanych (RCT) III fazy.
CZYTAJ WIĘCEJ…
W badaniu kontrolowanym placebo z udziałem 820 pacjentów, opublikowanym we Nature Medicine we wrześniu 2025 r., preparat VER-01 osiągnął swój główny punkt końcowy, wykazując długotrwałe działanie oraz znaczną poprawę snu i sprawności fizycznej.
Drugie badanie porównawcze typu head-to-head, badanie ELEVATE, obejmujące 384 pacjentów w Niemczech, Czechach, Polsce i Hiszpanii, wykazało, że VER-01 zapewnia lepsze zmniejszenie bólu i lepszą tolerancję żołądkowo-jelitową w porównaniu z opioidami, bez oznak uzależnienia lub objawów odstawiennych.
„Wierzymy, że VER-01 ma potencjał, by zmienić sposób leczenia bólu przewlekłego i zaoferować lekarzom bardzo potrzebne rozwiązanie nieopioidowe” – powiedział dr Clemens Fischer, dyrektor generalny FUTRUE Group i założyciel Vertanical.
Po drugiej stronie Atlantyku firma Vertanical jest również bliska wprowadzenia swojego przełomowego leku na rynki europejskie, co według firmy ma nastąpić w ciągu kilku tygodni.
Gdy Niemcy udzielą zgody na dopuszczenie do obrotu jako autoryzowany produkt leczniczy, procedura wzajemnego uznawania w UE zapewni dostęp do szerszego rynku kontynentalnego. VER-01 będzie sprzedawany pod nazwą Exilby, a jego opracowanie trwało siedem lat i kosztowało ponad 250 mln dolarów.
Dzięki Epidiolexowi, wiodącemu na rynku lekowi CBD firmy Jazz Pharmaceuticals stosowanemu w leczeniu rzadkich postaci padaczki, generującemu około 100 mln dolarów rocznej sprzedaży, Vertanical zamierza zdobyć znacznie większy rynek dzięki lekowi na przewlekły ból krzyża, który dotyka szacunkowo pół miliarda ludzi na całym świecie.
W Stanach Zjednoczonych firma Vertanical rozpoczęła dodatkowe kluczowe badanie III fazy w celu spełnienia wymagań FDA, a pierwsze wyniki mają zostać ogłoszone w 2027 r., a wniosek o dopuszczenie do obrotu (NDA) planowany jest na 2028 r., pod warunkiem uzyskania pozytywnych wyników.
Ponad 60 milionów Amerykanów cierpi na przewlekły ból, a co piątemu pacjentowi z ostrym bólem nadal przepisuje się opioidy z braku alternatyw.
BTD ma również konkretne implikacje, które nie spotkały się z dużym zainteresowaniem w szerszym kontekście zmian klasyfikacji. Podczas konferencji Cannabis Europa London w tym tygodniu prelegenci posiadający bezpośrednie doświadczenie w zakresie regulacji wskazali na różnicę, która ma znaczenie dla każdej europejskiej firmy obserwującej rozwój rynku amerykańskiego.
Przemawiając podczas wydarzenia, Saphira Galoob, dyrektor wykonawczy US Cannabis Roundtable, wyjaśniła, że kwietniowe zarządzenie obejmuje dwie kategorie: leki zawierające konopie indyjskie zatwierdzone przez FDA oraz produkty regulowane na rynkach licencjonowanych przez poszczególne stany.
„W rzeczywistości istnieje tylko jeden prawdziwy produkt leczniczy pochodzenia konopnego, który kiedykolwiek zatwierdziła FDA, a jest nim Epidiolex” – powiedział Jonathan Havens, który współzałożył praktykę prawną zajmującą się konopiami indyjskimi w kancelarii Saul Ewing i pełnił funkcję doradcy ds. regulacyjnych w FDA przed rozpoczęciem prywatnej praktyki.
Zauważył, że syntetyczne analogi, takie jak Marinol i Syndros, również znajdują się już w wykazie III, ale nie pochodzą z rośliny konopi.
Ścieżka NDA dla VER-01, przyspieszona przez BTD, jest drogą do dołączenia do Epidiolexu w tej pierwszej kategorii. Leki z wykazu III zatwierdzone przez FDA kwalifikują się do standardowych wykazów szpitalnych, negocjacji w sprawie refundacji ubezpieczeniowych oraz przepisywania przez dowolnego licencjonowanego lekarza, bez konieczności przestrzegania procedur zgodności, z którymi muszą się zmagać operatorzy posiadający licencję stanową.
Istnieje jeszcze jeden wymiar komercyjny, który otworzyła zmiana klasyfikacji, choć w praktyce pozostaje on niekompletny. Galoob zauważył, że zgodnie z prawem Stanów Zjednoczonych produkty z konopi medycznych mogą być teraz eksportowane.
Havens zauważył również, że ostateczne zarządzenie DEA przewiduje import i eksport dla zarejestrowanych producentów, importerów i eksporterów, ale portal rejestracyjny został dopiero co uruchomiony, a pierwsza fala objęła wyłącznie apteki.
„Ostateczne rozporządzenie mówi, że jest to rozważane, że jest to dziś technicznie dozwolone” – powiedział Havens delegatom podczas zatłoczonej dyskusji panelowej.
„Nie sądzę, aby istniał prosty sposób na zrobienie tego, dopóki nie usłyszymy od DEA, kogo zamierzają zarejestrować”.
Jednak oznaczenie BTD przyznane firmie Vertanical zapewnia jej drodze na rynek większą ochronę przed nieustannie zmieniającą się polityką w zakresie zmiany klasyfikacji konopi indyjskich.
VER-01 to standaryzowany ekstrakt o pełnym spektrum pochodzący z zastrzeżonej odmiany Cannabis sativa szczepu DKJ127 L., zawierającego określoną mieszankę kannabinoidów, terpenów i związków bioaktywnych, w tym kannabigerolu, β-kariofilenu i α-bisabololu. Jest podawany doustnie w postaci kropli. Vertanical wyraźnie zaznacza, że jej ustaleń nie można ekstrapolować na inne ekstrakty z konopi indyjskich ani przepisywane produkty z kwiatów.
Kolejnym ważnym kamieniem milowym, na który warto zwrócić uwagę, będzie europejskie pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Jeśli Niemcy postąpią zgodnie z oczekiwaniami w nadchodzących tygodniach, dokumentacja dotycząca wzajemnego uznawania określi, jak szybko reszta UE pójdzie w ich ślady.