DeFloria poinformowała w poniedziałek, że Federalna Administracja Leków zatwierdziła wniosek firmy o rozpoczęcie badania klinicznego fazy 2 dla AJA001, doustnego leku kannabinoidowego wytwarzanego w celu leczenia objawów zaburzeń ze spektrum autyzmu.
Firma, która została utworzona w 2023 roku jako joint-venture Charlotte’s Web (OTCQX: CWBHF), Ajna BioSciences i British American Tobacco. (NYSE: BTI), planuje rozpocząć testy do połowy 2025 roku. BAT posiada udziały kapitałowe w postaci 200 000 jednostek uprzywilejowanych po początkowej inwestycji w wysokości 10 mln USD, a Charlotte’s Web i Ajna posiadają po 400 000 jednostek zwykłych z prawem głosu.
„Złożenie IND dla AJA001 i rozpoczęcie badania fazy 2 w USA to historyczny moment w naszej misji opracowania ogólnoustrojowo wchłanianego leku botanicznego, który spełnia wytyczne ustanowione przez FDA dla zaawansowanych testów klinicznych” – powiedział w oświadczeniu dyrektor generalny DeFloria, Jared Stanley.
Planowane 12-tygodniowe badanie przetestuje lek na 60 nastolatkach i młodych dorosłych z autyzmem, w wieku 13-29 lat, w celu ustalenia poziomów dawkowania dla przyszłych większych badań.
AJA001 został wyprodukowany przy użyciu genetyki konopi Charlotte’s Web i zawiera ekstrakt z konopi o pełnym spektrum działania z kannabidiolem (CBD) jako głównym składnikiem.
Według DeFlorii, autyzm dotyka aż 1 na 36 dzieci i stanowi rynek o wartości 4 miliardów dolarów w USA, który rośnie o ponad 4% rocznie. Obecne opcje leczenia są ograniczone do zaledwie dwóch zatwierdzonych leków – leków przeciwpsychotycznych, które często powodują skutki uboczne i problemy z przestrzeganiem zaleceń.
„Istnieją mocne dane potwierdzające potencjalną skuteczność kannabinoidów w leczeniu zaburzeń ze spektrum autyzmu, oferując to, co mamy nadzieję, będzie bezpieczniejszą i skuteczniejszą terapią niż to, co jest obecnie dostępne” – powiedział Orrin Devinsky, MD i główny doradca medyczny DeFloria.
Rozwój leku opiera się na fundamencie historii pochodzenia Charlotte’s Web.
„Przez ponad 15 lat moja rodzina i nasz zespół kładli podwaliny pod ten botaniczny lek” – powiedział Joel Stanley, dyrektor generalny Ajna BioSciences i przewodniczący zarządu DeFloria. „Historia Charlotte Figi, którą podzielił się dr Sanjay Gupta w CNN, sprawiła, że korzyści płynące z kannabinoidów znalazły się na radarze świata i zapoczątkowały ruch”.
Dyrektor generalny Charlotte’s Web, Bill Morachnick, podkreślił znaczenie tego kamienia milowego w rozszerzeniu przywództwa firmy „z sektora konsumenckiego na regulowany sektor medyczny”.
DeFloria planuje również przeprowadzić oddzielne badanie pediatryczne AJA001 w Australii w 2025 roku.